Die Bedeutung der SoHO-Regulation für ATMPs:
Sicherheit und Compliance im Fokus
Mit der wachsenden Bedeutung von Arzneimitteln für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMPs) in der modernen Medizin werden auch die regulatorischen Anforderungen strenger und spezifischer. ATMPs wie Gentherapien, somatische Zelltherapien und Gewebeprodukte bieten revolutionäre Behandlungsmöglichkeiten für bisher unheilbare Krankheiten. Allerdings stellen sie auch neue Herausforderungen an die Qualität und Sicherheit der verwendeten Ausgangsmaterialien, insbesondere an solche menschlichen Ursprungs.
Eine zentrale Verordnung in diesem Zusammenhang ist die VERORDNUNG (EU) 2024/1938 DES EUROPÄISCHEN PARLAMENTS UND DES RATES vom 13. Juni 2024. Sie legt die Qualitäts- und Sicherheitsstandards für zur Verwendung beim Menschen bestimmte Substanzen menschlichen Ursprungs fest und ist gerade als „SoHO-Regulation“ (Substances of human origin) in aller Munde. Sie gilt ab dem 07. August 2027 und ist ab diesem Zeitpunkt vollumfänglich umzusetzen, wobei einige Artikel der Verordnung frühere oder spätere Gültigkeit besitzen.
Die Richtlinien 2002/98/EG (Festlegung von Qualitäts- und Sicherheitsstandards für die Gewinnung, Testung, Verarbeitung, Lagerung und Verteilung von menschlichem Blut und Blutbestandteilen) und 2004/23/EG (Festlegung von Qualitäts- und Sicherheitsstandards für die Spende, Beschaffung, Testung, Verarbeitung, Konservierung, Lagerung und Verteilung von menschlichen Geweben und Zellen) werden durch die SoHO-Regulation aufgehoben. Somit werden die Vorgaben für Blut und Gewebe zukünftig nicht mehr über zwei Richtlinien (die in nationale Gesetzgebung eingebunden werden mussten) erfasst, sondern über eine Verordnung, die in allen Mitgliedsstaaten angewendet werden muss und somit einen einheitlichen Rechtsrahmen liefert.
Diese Verordnung ist für Pharmaunternehmen, die ATMPs auf Grundlage von Ausgangsstoffen menschlicher Herkunft entwickeln und herstellen, von entscheidender Bedeutung, denn sie regelt den Umgang mit Ausgangsmaterialien wie Blut, Zellen und Geweben und stellt somit die Sicherheit von Spendern und Patienten gleichermaßen sicher.
Die SOHO-Regulation im Überblick
Die Verordnung (EU) 2024/1938 dient als regulatorischer Rahmen für den gesamten Lebenszyklus für zur Verwendung beim Menschen bestimmte Substanzen menschlichen Ursprungs – von der Spende, Gewinnung, Verarbeitung, Lagerung und Freigabe bis hin zur Verteilung und Verwendung beim Menschen. Im Falle von SoHO, die für den Zweck der Herstellung von Arzneimitteln und/oder Prüfpräparaten als Ausgangsstoffe eingesetzt werden, wird die Gültigkeit der SoHO-Regulation eingeschränkt und für bestimmte Tätigkeiten auf die arzneimittelrechtlichen Regularien verwiesen (z.B. EU CTR 536/2014/EG für Prüfpräparate). Sie schreibt strikte Anforderungen an die Qualitätskontrollen, die Rückverfolgbarkeit und den ethischen Umgang mit menschlichem Material vor, um die höchsten Sicherheitsstandards zu gewährleisten.
Zu den wichtigsten Aspekten der Verordnung zählen:
1. Sicherheitsstandards
Die Verordnung fordert detaillierte Maßnahmen zur Identifizierung und Minimierung von Risiken wie Infektionen oder immunologischen Reaktionen, die bei der Verwendung von humanem Material auftreten können.
2. Qualitätskontrollen
Alle Ausgangsmaterialien müssen umfassenden Tests unterzogen werden, um sicherzustellen, dass sie den festgelegten Qualitätsstandards entsprechen.
3. Rückverfolgbarkeit
Ein zentrales Element der Verordnung ist die vollständige Rückverfolgbarkeit jedes Materials – vom Spender bis zum finalen Produkt. Dies ist besonders wichtig im Hinblick auf ATMPs, da etwaige Probleme schnell identifiziert und adressiert werden müssen.
4. Ethische Richtlinien
Die Rechte der Spender, wie die freiwillige Einwilligung und der Schutz ihrer persönlichen Daten, stehen im Fokus. Zudem werden Maßnahmen zum Schutz von Spendern, Empfängern und Kindern, die durch medizinisch unterstützte Reproduktion geboren wurden, eingeführt. Hier werden strenge Vorgaben zur Einhaltung ethischer Standards gemacht.
5. Harmonisierung und Innovation
6. Krisenvorsorge und Resilienz
Maßnahmen zur Verbesserung der Krisenvorsorge und zur Sicherstellung der Versorgung mit SoHO werden implementiert.
Bedeutung der SOHO-Regulation für ATMPs
Für ATMPs, die häufig auf Blut, Zellen und Geweben menschlichen Ursprungs basieren, spielt die SoHO-Regulation eine zentrale Rolle. Die Sicherheit und Qualität dieser Ausgangsmaterialien sind entscheidend für den Erfolg der Therapie, da bereits geringe Abweichungen in der Qualität des Materials schwerwiegende Auswirkungen auf die Wirksamkeit, Qualität und Sicherheit des Endprodukts haben können.
Besonders wichtig ist die SoHO-Regulation für ATMPs in den folgenden Bereichen:
1. Zell- und Gewebetherapien
ATMPs, die auf Zelltherapien basieren, verwenden oft autologe (vom Patienten selbst stammende) oder allogene (von Spendern stammende) Zellen. Die Verordnung stellt sicher, dass diese Zellen unter strengsten Sicherheits- und Qualitätskontrollen gespendet und verarbeitet werden, um eine sichere Anwendung bei Patienten zu gewährleisten.
2. Sichere Verarbeitung und Lagerung
Die Verordnung schreibt spezifische Anforderungen an die Verarbeitung und Lagerung der humanen Materialien vor, um Kontaminationen und Degradationsprozesse zu verhindern, die die Qualität der Endprodukte beeinträchtigen könnten.
3. Schnelle Reaktionsmöglichkeiten bei Komplikationen
Dank der lückenlosen Rückverfolgbarkeit, die die SoHO-Regulation vorschreibt, können Probleme wie unerwünschte Arzneimittelwirkungen schnell auf die verwendeten Materialien zurückgeführt und Maßnahmen ergriffen werden.
Herausforderungen für Unternehmen bei der Umsetzung der SoHO-Regulation
Einige der häufigsten Herausforderungen sind:
Ressourcenintensive Beschaffungsprozesse
Die sichere Beschaffung von Spenderzellen oder -geweben erfordert umfangreiche Screening- und Testprozesse, was zeitaufwändig und kostenintensiv ist.
Strenge regulatorische Auflagen weltweit
Komplexe Rückverfolgbarkeitssysteme
Zukunftsaussicht
Es bleibt zu hoffen, dass die Harmonisierung erfolgreich ist und somit die unterschiedlichen regulatorischen Anforderungen der Länder innerhalb der EU in Bezug auf den Umgang mit Blut, Zellen und Geweben als Substanzen menschlichen Ursprungs minimiert werden.
Aktuell stellt ein Artikel in der SoHO-Regulation die Harmonisierung etwas in Frage:
Artikel 4 Strengere Maßnahmen der Mitgliedstaaten
(1) Die Mitgliedstaaten können in ihrem Hoheitsgebiet strengere nationale Maßnahmen als in dieser Verordnung vorgesehen beibehalten oder einführen, sofern diese Maßnahmen mit dem Unionsrecht vereinbar sind und in einem angemessenen Verhältnis zum Risiko für die menschliche Gesundheit stehen, auch unter Berücksichtigung der ein schlägigen wissenschaftlichen Erkenntnisse.
Durch die strengen und detaillierten Anforderungen der SoHO-Regulation bleibt zu hoffen, dass sich das Ausmaß der nationalen Maßnahmen gering hält.
Was wird die SoHO bringen? Harmonisierung und damit einheitliche regulatorische Anforderungen der Länder innerhalb der EU oder viele nationale Ausnahmen, die der Harmonisierung entgegenstehen?
IHR PARTNER IN DER PHARMA INDUSTRIE
Wie Paar Pharma Consulting helfen kann
Die Paar Pharma Consulting unterstützt Unternehmen umfassend bei der Umsetzung der Verordnung (EU) 2024/1938. Wir bieten maßgeschneiderte Lösungen, um sicherzustellen, dass Ihre Prozesse und Systeme den höchsten regulatorischen Anforderungen entsprechen und gleichzeitig effizient und skalierbar sind.
Unsere Leistungen umfassen:
Regulatory Compliance
Unterstützung bei der Interpretation und Implementierung der Vorgaben der SoHO-Regulation in Ihre ATMP-Entwicklungsprozesse.
Qualitätsmanagement
Entwicklung und Implementierung von Qualitätsmanagementsystemen, die den Sicherheits- und Rückverfolgbarkeitsanforderungen der Verordnung entsprechen.
Prozessoptimierung
Effiziente Gestaltung der Beschaffungs-, Test- und Verarbeitungsprozesse, um die Einhaltung der regulatorischen Vorgaben sicherzustellen.
Schulungen und Audits
Schulung Ihres Personals und Durchführung von Audits, um die Compliance und Effizienz Ihrer Prozesse zu gewährleisten.
Unser Support
Sie benötigen Unterstützung oder haben Fragen?
Kontaktieren Sie uns für eine unverbindliche Beratung und erfahren Sie, wie wir Sie dabei unterstützen können, Ihre ATMP-Prozesse im Einklang mit der SoHO-Regulation zu optimieren und die somit Einhaltung der Standards zu gewährleisten.